事業内容

SLCトランスポーターの一つであるLAT1を標的とする低分子創薬に特化した創薬ベンチャーである。事業は研究開発を中心とした創薬事業の単一セグメントで、米国FDAをはじめ主要規制当局の承認取得を目指して臨床開発を進めている。創業者が発見したLAT1に関する知見を基盤に、がん細胞や活性化免疫細胞で高発現するLAT1を阻害することで、固形がんや自己免疫疾患に対する新たな治療選択肢の創出を目指す。 主要パイプラインは、胆道がんなどを対象とするナンブランラトと、再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症などを対象とするJPH034である。ナンブランラトは米国FDAからオーファンドラッグ指定を取得し、国内第2相試験の結果を踏まえてグローバル第3相臨床試験を開始している。JPH034は高い脳内移行性を特徴とし、米国FDAによるIND安全性審査が完了している。 欧米のCRO、コンサルタント、Georgetown大学、Mayo Clinic、Turku PET Centreなどのアカデミアと連携し、海外経験を持つ経営陣・研究開発人材を中心に国際開発体制を構築している。次世代LAT1阻害剤の創薬研究や、希少疾患、KRAS変異大腸がん、グリオーマへの展開も進め、製薬企業等とのライセンス契約による契約一時金、マイルストン収入、ロイヤルティ収入を収益機会としている。

主要財務

事業・セグメント

• 創薬事業: 研究開発を中心とした単一セグメント。SLCトランスポーターの一つであるLAT1を標的とする低分子医薬品の研究開発を行い、主要規制当局の承認取得を目指す。

• ナンブランラト（JPH203）: LAT1を標的とする低分子化合物。LAT1内部のアミノ酸ポケットに競合的に結合して活性を阻害し、胆道がん2次療法、胆道がん1次療法での免疫チェックポイント阻害剤併用、大腸がん、希少疾患などを対象に開発されている。

• JPH034: 高い脳内移行性を有するLAT1阻害剤。再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症やグリオーマを対象に開発され、米国FDAによるIND安全性審査が完了している。

• 次世代LAT1阻害剤: Best-in-Classを目指す研究開発パイプライン。ナンブランラト及びJPH034に続く候補として、候補化合物を特定し、構造最適化と非臨床評価を進めている。

地域

• グローバル: グローバル市場を対象に創薬開発を進め、主要規制当局の承認取得を目指している。

• 米国: FDAとの協議、IND申請、オーファンドラッグ指定取得、グローバル第3相臨床試験、Georgetown大学やMayo Clinicなどとの研究連携が記載されている。

• 日本: ナンブランラトの国内第1相及び第2相臨床試験を実施し、国内臨床データを基に米国FDAと協議してグローバル開発へ進んでいる。

• 欧州: 胆道がん市場として欧州5か国が記載され、Turku PET Centreなど欧州の研究機関との委託研究・連携が記載されている。